📰 世界首次：我国原创 RNA 编辑技术率先应用于 DMD 罕见病治疗

IT之家 6 月 13 日消息，据新华社报道，北京大学魏文胜教授团队与昌平实验室于 2026 年 6 月 10 日在《细胞》上在线发表了两项重要研究成果。

该团队研发的 RNA 编辑技术 LEAPER 在治疗杜氏肌营养不良症（简称 DMD）这一严重遗传性罕见病中取得国际领先成果，这是我国原创 RNA 编辑技术首次进入临床研究阶段并获得积极疗效信号，也是国际上首次将 RNA 编辑策略应用于杜氏肌营养不良症患者并获得积极临床研究结果。

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